Cuộc điều tra của Quốc Hội kết luận rằng “do sự bất đồng nội bộ” trong FDA “và việc thiếu quan điểm thống nhất của FDA về dữ liệu, việc sử dụng tài liệu tóm tắt chung không phải là một cách tiếp cận phù hợp trong trường hợp thuốc Aduhelm.” (Nguồn: Chụp lại từ YouTube)
WASHINGTON – Một báo cáo điều tra của Quốc Hội cho thấy, Cơ Quan Kiểm Soát Thực - Dược Phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã không tuân thủ theo hướng dẫn và quy định nội bộ của mình, khiến cho quá trình phê duyệt thuốc trị bệnh Alzheimer Aduhelm của Biogen's “đầy rẫy những điểm bất thường,” theo trang Reuters đưa tin ngày Thứ Năm, 29 tháng 12 năm 2022.
FDA có những tương tác ‘khác thường’ với Biogen và không tuân theo các thủ tục trong tài liệu hướng dẫn của cơ quan, theo báo cáo về kết quả điều tra kéo dài 18 tháng do hai ủy ban của Hạ Viện tiến hành (bao gồm House Committee on Oversight and Reform và House Committee on Energy and Commerce), nhằm xem xét quá trình đánh giá, chuẩn thuận, định giá và tiếp thị thuốc theo quy định.
Tháng 6 năm 2021, FDA đã chuẩn thuận Aduhelm theo lộ trình duyệt nhanh trước sự phản đối của hội đồng các chuyên gia cố vấn bên ngoài; hội động cố vấn không tin rằng dữ liệu đã chứng minh rõ ràng lợi ích của thuốc đối với bệnh nhân.
Thuốc được cấp phép dựa trên bằng chứng cho thấy nó có thể làm giảm các mảng bám trong não, một nguyên nhân có khả năng gây ra bệnh Alzheimer, hơn là bằng chứng cho thấy nó làm chậm sự tiến triển của căn bệnh lãng trí này.
Chương trình Medicare đã hạn chế phạm vi bảo hiểm của thuốc, khiến cho việc sử dụng thuốc Biogen cũng bị hạn chế rất nhiều.
Báo cáo cho biết Biogen đã đặt mức giá “cao một cách vô lý” khi định giá Aduhelm ban đầu ở mức 56,000 đô la/năm mặc dù không chứng minh được lợi ích lâm sàng đối với nhiều bệnh nhân. Theo báo cáo, các dự đoán nội bộ của chính công ty cho thấy họ coi loại thuốc này là một gánh nặng cho Medicare và gây tốn kém cho bệnh nhân.
Báo cáo kết luận: “Những phát hiện này làm dấy lên mối lo ngại nghiêm trọng về những sai sót trong thủ tục của FDA và việc Biogen coi thường hiệu quả và khả năng tiếp cận trong quy trình xem xét, đánh giá Aduhelm.”
Báo cáo khuyến nghị FDA cần đảm bảo rằng tất cả các tương tác quan trọng với các nhà tài trợ thuốc đều được ghi nhớ đúng cách, thiết lập một thủ tục cho các tài liệu tóm tắt chung với các nhà tài trợ thuốc và cập nhật hướng dẫn chuyên ngành về sự phát triển và đánh giá các loại thuốc điều trị bệnh Alzheimer mới.
Báo cáo cho biết Biogen và các nhà sản xuất thuốc khác cần phải thông báo cho FDA bất kỳ mối lo ngại nào về tính an toàn và hiệu quả cũng như xem xét giá trị và quyền tiếp cận của bệnh nhân khi định giá thuốc.
Phát ngôn nhân của FDA cho biết quyết định chuẩn thuận Aduhelm của cơ quan dựa trên đánh giá khoa học về dữ liệu có trong ứng dụng. Đồng thời chỉ ra rằng đánh giá nội bộ của FDA cho thấy sự tương tác của nhân viên với Biogen là phù hợp. Tuy nhiên, FDA đã bắt đầu thực hiện một số khuyến nghị của báo cáo.
Theo các tài liệu mà hai ủy ban thu được, viên chức của FDA và Biogen đã tổ chức ít nhất 115 cuộc họp, cuộc gọi và trao đổi email trong khoảng thời gian 12 tháng kể từ tháng 7 năm 2019.
Tổng số cuộc họp thực tế không được rõ ràng, vì FDA không lưu giữ hồ sơ cụ thể về các cuộc họp và tương tác không chính thức giữa viên chức của họ và đại diện của Biogen. Cuộc điều tra đã xác định thêm 66 cuộc gọi và trao đổi email không được lưu lại.
Báo cáo cho biết FDA đã hợp tác với Biogen không phù hợp. Khi không có thành viên nào trong hội đồng cố vấn bỏ phiếu chuẩn thuận cho Aduhelm, FDA đã chuyển sang sử dụng lộ trình duyệt nhanh – thường được sử dụng cho các bệnh hiếm gặp hoặc nhóm bệnh nhân nhỏ không được tiếp cận với các phương pháp điều trị hiệu quả - mặc dù đã xem xét loại thuốc này theo lộ trình phê duyệt truyền thống trong chín tháng.
Hành động đã rút gọn thời gian đáng kể, thuốc được chuẩn thuận sau ba tuần xem xét và được chỉ định dán nhãn sử dụng cho “những người mắc bệnh Alzheimer” trong khi không được hỗ trợ bởi dữ liệu lâm sàng.
Các tài liệu nội bộ thu được từ cuộc điều tra cho thấy Biogen đã chấp nhận chỉ định dán nhãn này, dù chính họ cũng thấy dè dặt về việc thiếu bằng chứng chứng minh rằng Aduhelm có tác dụng với bệnh nhân ở các giai đoạn bệnh khác nhau ngoài các thử nghiệm lâm sàng.
Gửi ý kiến của bạn
