FDA đã chuẩn thuận hoàn toàn (full approval) thuốc trị bệnh Alzheimer Leqembi. Theo khuyến cáo, Leqembi nên được sử dụng để điều trị ở những bệnh nhân Alzheimer giai đoạn đầu, bị suy giảm nhận thức nhẹ hoặc giai đoạn sa sút trí tuệ nhẹ, và được xác nhận có tích tụ protein beta-amyloid. (Nguồn:YouTube)
HOA KỲ – Cơ Quan Kiểm Soát Thực - Dược Phẩm (FDA) đã chính thức chuẩn thuận thuốc trị bệnh Alzheimer Leqembi; và Medicare cũng cho biết sẽ chi trả phần lớn chi phí cho loại thuốc này, theo tin từ NYTimes.
Lần đầu tiên sau hai thập niên, FDA mới ra quyết định chuẩn thuận hoàn toàn (full approval) cho một loại thuốc điều trị bệnh Alzheimer. Điều này có nghĩa là cơ quan đã có kết luận rằng bằng chứng về lợi ích tiềm năng của thuốc là chắc chắn. Tuy nhiên, FDA cũng bổ sung thêm về mức độ cảnh báo nghiêm trọng nhất dành cho thuốc kê toa – cảnh báo rằng trong một số trường hợp hiếm gặp, thuốc có thể gây ra “các tác dụng nghiêm trọng và đe dọa đến tính mạng,” và đã có các trường hợp bị chảy máu não, “một số trong số đó đã tử vong.”
Leqembi không thể chữa hẳn những tổn thương về nhận thức, đảo ngược tiến trình của bệnh hoặc ngăn bệnh trở nên tồi tệ hơn. Thử nghiệm lâm sàng cho thấy tiêm thuốc này hai tuần một lần cho những người có triệu chứng nhẹ có thể giúp giảm sự suy giảm nhận thức trong khoảng 5 tháng tính trên khoảng thời gian 18 tháng.
Tuy nhiên, một số chuyên gia về bệnh Alzheimer cho biết vẫn chưa có bằng chứng y tế rõ ràng về khả năng trì hoãn sự xói mòn trí nhớ và nhận thức của Leqembi có đủ để gây chú ý hoặc có ý nghĩa lớn đối với bệnh nhân và gia đình họ hay không.
Bác sĩ Jason Karlawish, đồng giám đốc của Penn Memory Center của University of Pennsylvania, cho biết: “Các rủi ro thì rất rõ ràng. Trong vài tháng đầu tiên, bệnh nhân có thể bị chảy máu ít hoặc sưng một chút trong não, có thể có hoặc không có triệu chứng, và nếu không được phát hiện kịp thời, có nguy cơ bị tàn tật. Ngược lại, lợi ích của việc trì hoãn bệnh là rất ít.”
Và dù Medicare sẽ chi trả 80% chi phí cho Leqembi, tương đương khoảng 26,500 MK, bệnh nhân vẫn có thể phải thanh toán hàng ngàn MK còn lại, tương đương khoảng 6,600 MK/năm. Nếu ước tính cả chi phí thăm khám và chụp quét não thường xuyên, dù phần nào sẽ được hưởng Medicare, việc điều trị cũng có thể lên tới khoảng 90,000 MK/năm.
Eisai, một công ty dược phẩm Nhật Bản, đã dẫn đầu việc phát triển và thử nghiệm Leqembi. Eisai đang hợp tác và chia lợi nhuận với công ty Biogen của Hoa Kỳ để thương mại hóa và tiếp thị sản phẩm. Biogen cũng là nhà sản xuất thuốc điều trị bệnh Alzheimer Aduhelm.
Sự chấp thuận của FDA đối với Aduhelm đã bị chỉ trích nặng nề vì bằng chứng về lợi ích không thuyết phục. Nhiều trung tâm y tế đã từ chối kê toa Aduhelm và Medicare chỉ chi trả cho những người tham gia thử nghiệm lâm sàng.
Theo các chuyên gia về bệnh Alzheimer, bằng chứng ủng hộ Leqembi rõ ràng hơn nhiều so với Aduhelm.
Theo FDA khuyến cáo, Leqembi nên được sử dụng để điều trị ở những bệnh nhân bị suy giảm nhận thức nhẹ hoặc giai đoạn sa sút trí tuệ nhẹ, và được xác nhận có tích tụ protein beta-amyloid trước khi bắt đầu điều trị.
Ước tính có khoảng 1.5 triệu người ở Hoa Kỳ đang ở giai đoạn đầu của bệnh Alzheimer. Hơn 5 triệu người khác đã ở giai đoạn nặng hơn, không đủ điều kiện để sử dụng Leqembi. Bệnh nhân được khuyến nghị ngừng sử dụng Leqembi sau khi đã mắc Alzheimer ở mức độ trung bình.
Một số bệnh nhân sẽ có nguy cơ bị sưng và chảy máu não cao hơn khi sử dụng thuốc này, bao gồm cả những người sử dụng thuốc làm loãng máu, những người có hơn 4 vết xuất huyết trong não, và những người có đột biến gen APOE4.
Cảnh báo nghiêm trọng áp dụng cho tất cả các loại thuốc, như Leqembi, là kháng thể đơn dòng (monoclonal antibodies) tấn công amyloid. Leqembi là loại thuốc đầu tiên được chấp thuận hoàn toàn, các loại thuốc khác đều đang trong các giai đoạn phát triển khác nhau.
Ivan Cheung, chủ tịch kiêm giám đốc điều hành các hoạt động của Eisai tại Hoa Kỳ, ước tính rằng trong ba năm đầu tiên, sẽ có khoảng 100,000 bệnh nhân điều trị bằng Leqembi.
Để được FDA chuẩn thuận, thử nghiệm cho thấy bệnh nhân dùng Leqembi suy giảm trí nhớ và nhận thức chậm hơn 27% so với bệnh nhân dùng giả dược trong khoảng thời gian 18 tháng. Tuy nhiên, đã có nhiều lo ngại về sự an toàn trước các báo cáo về cái chết của ba người tham gia thử nghiệm lâm sàng bị sưng não và chảy máu não, hai trong số họ đang được điều trị bằng thuốc làm loãng máu. Theo Eisai, chưa thể nói rõ liệu Leqembi có góp phần gây ra cái chết của họ hay không, bởi vì các bệnh nhân có nhiều bệnh phức tạp.
Trong thử nghiệm, gần 13% bệnh nhân dùng Leqembi bị sưng não, hầu hết ở mức độ nhẹ hoặc trung bình, trong khi chưa đến 2% bệnh nhân dùng giả dược bị sưng não. Hầu hết các trường hợp sưng não không gây ra bất kỳ triệu chứng nào, thường xuất hiện ngay sau khi bắt đầu sử dụng thuốc và tự hết trong vòng vài tháng. Khoảng 17% bệnh nhân Leqembi bị chảy máu não, so với 9% bệnh nhân dùng giả dược. Triệu chứng phổ biến nhất của chảy máu não là chóng mặt. Nhìn chung, kết quả cho thấy nguy cơ chảy máu não và sưng não khi sử dụng Leqembi thấp hơn đáng kể so với Aduhelm.
Gửi ý kiến của bạn
